Rachitismo ereditario, al Policlinico Vanvitelli la terapia innovativa Burosumab

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Rachitismo ereditario, la Clinica Pediatrica del Policlinico Vanvitelli somministra il Burosumab, l’innovativo farmaco per curare la malattia rara

Rachitismo ereditario, trattati già due casi con risultati straordinari: la cura ha consentito di rilasciare anche un certificato di idoneità allo sport. E’ la prima volta in Campania.

La Clinica Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria “Luigi Vanvitelli”, diretta dal professore Emanuele Miraglia del Giudice, è stata autorizzata dall’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) a somministrare il Burosumab, il farmaco che cura i bambini affetti da rachitismo ipofosfatemico legato all’X (XLH). La dottoressa Anna Grandone, ricercatrice pediatra endocrinologa, sta personalmente seguendo due piccoli pazienti affetti dalla malattia rara che causa gravi deformità ossee, specie degli arti inferiori, con dolori e difetti della crescita. XLH è una patologia fortemente invalidante la cui storia naturale è completamente cambiata grazie all’uso del Burosumab.

I traguardi fin qui raggiunti sono stati resi noti durante il convegno, tenutosi il fine settimana scorso, denominato: “Pediatria a Napoli, lavoriamo in gruppo per la qualità delle cure”, alla presenza dei maggiori esperti del settore a livello nazionale.

Abbiamo in cura due bambini campani affetti da rachitismo ereditario, – esordisce il Direttore Generale dell’AOU ‘Luigi Vanvitelli’, Antonio Giordano. – Altri due piccoli pazienti, in cura in ospedali del nord, saranno presto di ritorno in Campania presso la nostra Clinica. Siamo Centro prescrittore autorizzati alla diagnosi e al trattamento delle varie forme di rachitismo ipofosfatemico. Il farmaco è costoso ma siamo riusciti ad ottenere la rimborsabilità. Una menzione, doverosa, va all’importante ruolo svolto dalla nostra Farmacia aziendale”.

Il percorso aziendale seguito

Iniziato a giugno scorso, il farmaco Burosumab è stato somministrato a bambini di 4 e 10 anni ogni due settimane, sottocute. I risultati sono apprezzabili e visibili. La bambina di 10 anni ha ottenuto il certificato medico di idoneità per svolgere attività fisica, risultato impensabile fino a qualche mese fa.

Come agisce il medicinale

E’ un anticorpo monoclonale ricombinante umano che agisce intervenendo sulla perdita renale di fosfato. E’ indicato nei pazienti con XLH e rachitismo attivo da 1 a 12 anni di età. Va somministrato sottocute ogni due settimane fino alla conclusione della fase di sviluppo. Il farmaco consente la crescita del bambino, migliora le deformità ossee e allevia con decisione i dolori della malattia. E’ di fatto superiore alla terapia convenzionale e porta, se somministrato precocemente, alla completa guarigione.

Cosa è accaduto in 8 mesi. Miglioramento della qualità della vita. I livelli medi di fosfatasi alcalina sono migliorati. Meno dolori, parametri biometrici nella norma. Le bambine camminano in modo più regolare e le deformità ossee stanno migliorando visibilmente.