Dna modificato su paziente, è la prima volta. Ecco il risultato

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L’esperimento a Oakland (California) sul DNA di un 44enne affetto da una rara malattia metabolica. Il risultato del trattamento sarà noto fra tre mesi.

di Maria Sordino – L’ultima sperimentazione in campo genetico potrebbe rivoluzionare la medicina. Per la prima volta gli scienziati hanno provato a modificare il Dna di una persona direttamente all’interno del suo corpo, riparando il gene ‘difettoso’ responsabile di una malattia. L’esperimento è stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un uomo di 44 anni affetto da una rara patologia metabolica. Ci vorranno tre mesi per capire se l’intervento sia riuscito, anche se un primo bilancio potrà essere fatto da qui a una trentina di giorni. Il solo tentativo rappresenta comunque un passo in avanti nella terapia genica. La tecnica verrà testata con altre malattie, inclusa l’emofilia.

COME FUNZIONA LA TECNICA – “Il paziente ha rivevuto per via endovenosa miliardi di copie del gene correttivo – scrive Abcnews che riporta un’esclusiva dell’agenzia AP – insieme con uno strumento genetico per tagliare il suo Dna in un punto preciso”. Una tecnica mai tentata. Finora gli scieziati  erano riusciti a modificare i geni, intervenendo in laboratorio sulle cellule prelevate che poi venivano ‘restituite al paziente’. Una sorta di “copia e incolla”. Esistono anche terapie geniche che non implicano la modifica del Dna. “Ma questi metodi possono essere usati solo per alcuni tipi di malattie. Qualcuno non ha un effetto duraturo. Altri forniscono un nuovo gene come pezzo di ricambio ma non possono controllare dove inserire esattamente la sequenza sostitutiva, il che potrebbe causare l’insorgere di altre problematiche come il cancro”.

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